国家药监局药品审评中心、药品长三角分中心专家莅临浙大儿院调研指导
为服务长三角区域医药创新，全面了解儿童罕见病用药临床需求，解决儿童临床急需用药短缺问题，推动儿童用药产业有序发展与持续创新，2024年5月17日，国家药品监督管理局药品审评中心副主任杨志敏率相关部门莅临国家儿童健康与疾病临床医学研究中心、浙江大学医学院附属儿童医院（下称浙大儿院）开展儿童罕见病用药专题调研。调研过程中，杨志敏副主任一行先后参观了儿童癌症中心、临床研究病房、肾脏内科病房、肿瘤外科病房，并就促进儿童罕见病药物研发进行了座谈交流。浙大儿院党委书记舒强、副院长毛建华、莫干山院区副院长王金湖、临床试验机构管理办公室主任倪韶青及相关临床科室负责人陪同调研。
杨志敏副主任表示，儿童用药研发难，儿童罕见病药物研发更是难上加难，药品的可及性问题仍是当前罕见病领域最突出的矛盾之一。国家药监局药品审评中心多年来持续为儿童罕见病药物研发提供支撑和帮助。今后，也将进一步关注儿童罕见病患者的治疗需求，通过建立围绕儿童用药的政产学研金联动的良好机制，探索生物医药研发转化和孵化创新平台，加快儿童专用创新药、治疗儿童罕见病创新药以及纳入突破性治疗药的审评审批速度，为不断推进我国儿童药研发和供应提供坚实保障。
舒强书记向国家药监局药品审评中心、药品长三角分中心及省药监局的专家们长期以来对浙大儿院的支持表示衷心感谢。他表示，以国家儿童健康与疾病临床医学研究中心建设为抓手，浙大儿院将进一步探索儿童罕见病领域前沿新技术、新疗法，全面加强儿童药物研发，致力解决儿童临床用药短缺难题，促进我国儿童健康事业蓬勃发展。希望各位领导和专家为医院临床试验发展给予更多的指导与支持，不断推进医院临床试验工作再上新台阶。
座谈会上，毛建华副院长向专家介绍了浙大儿院整体情况及临床试验机构管理平台的建设和发展情况。
与会人员还围绕党建共建、儿科临床研究及儿童罕见病用药等方面问题进行了深入探讨。临床试验机构管理办公室主任倪韶青、遗传代谢科主任杨茹莱、血液肿瘤内科主任徐晓军、药剂科主任缪静、肾脏内科副主任王晶晶等相关科室负责人就目前儿童罕见病临床研究、用药中存在的情况作了汇报。会议由莫干山院区副院长王金湖主持。